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近日，BioMarin公司宣布其血友病A基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）取得3期临床的积极结果。该试验的随访时间超过了3年。新闻稿指出，这也是规模最大，持续时间最长的血友病基因疗法全球3期临床试验。

血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而导致的一种罕见遗传性出血性疾病，以反复出血及其相关并发症为主要临床表现。目前，血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII，但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便。

百度拜读09baidu出血事件减少80%，血友病基因疗法公布长期随访数据 第1张
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Roctavian是使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。

试验结果显示，在治疗3年和4年的患者中，其凝血因子VIII的活性平均值分别为18.8和15.2，中位数值为8.4和7.4。两组的平均年出血事件率分别为1.0和0.8，而中位值都为0.0。此外，两组的年凝血因子平均使用次数分别为8.4和11.1，中位值也均为0。新闻稿指出，与基线值相比，在治疗的第三年后，患者的平均年出血事件率减少了80%，而凝血因子VIII的使用减少了94%。

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